Léčba transthyretinové amyloidózy tafamidisem
Transthyretinová amyloidóza vzniká ukládáním patologické molekuly transthyretinu do různých tkání. Transthyretin je molekula monotetrameru, která je fyziologicky produkovaná v játrech a slouží jako transportér pro tyroxin a je součástí molekuly retinol vázajícího proteinu (dříve se tato molekula nazývala prealbumin). Mutací dojde k destabilizaci tetramerové struktury, molekula je náchylná k rozpadu, při kterém vznikají monomery a oligomery. Tyto menší molekuly se formulují do řetězců, které se ukládají do různých tkání, mimo jiné i do extracelulární hmoty myokardu. Cílem tafamidisu je stabilizace molekuly transthyretinu, aby byla zachována struktura tetrameru. Tím zabraňuje vzniku nových amyloidových fibril a zastaví progresi onemocnění.