Pokroky v terapii cystické fibrózy – aktuální možnosti léčby
Cystická fibróza je závažné, geneticky podmíněné, život limitující a s věkem progredující multiorgánové onemocnění, jehož prognóza se významně zlepšila objevením látek schopných přímo napravit funkci či množství defektního CFTR proteinu (transmembránového regulátoru vodivosti) a následným zavedením těchto modulátorů CFTR proteinu do klinické praxe.